C’est quoi la thérapie génique et comment fonctionne-t-elle?

La thérapie génique est une technique expérimentale qui utilise des gènes pour traiter ou prévenir la maladie. À l’avenir, cette technique pourrait permettre aux médecins de traiter un trouble en insérant un gène dans les cellules d’un patient au lieu d’utiliser des médicaments ou une intervention chirurgicale. … Remplacer un gène muté qui cause la maladie par une copie saine du gène.

En d’autres mots, La thérapie génique est une technique qui modifie les gènes d’une personne pour traiter ou guérir une maladie. Les thérapies géniques peuvent fonctionner par plusieurs mécanismes:

  • Remplacement d’un gène causant une maladie par une copie saine du gène
  • Inactiver un gène pathogène qui ne fonctionne pas correctement
  • Introduire un gène nouveau ou modifié dans le corps pour aider à traiter une maladie
  • Des produits de thérapie génique sont à l’étude pour traiter des maladies comme le cancer, les maladies génétiques et les maladies infectieuses.

En outre, il y a plusieurs types de produits de thérapie génique, notamment:

ADN plasmidique: les molécules d’ADN circulaires peuvent être génétiquement modifiées pour transporter des gènes thérapeutiques dans les cellules humaines.

Vecteurs viraux: les virus ont une capacité naturelle à transmettre du matériel génétique dans les cellules, et certains produits de thérapie génique sont donc dérivés de virus.

Vecteurs bactériens: les bactéries peuvent être modifiées pour les empêcher de provoquer des maladies infectieuses, puis utilisées comme vecteurs (véhicules) pour transporter des gènes thérapeutiques dans les tissus humains.

Technologie d’édition de gènes humains: les objectifs de l’édition de gènes sont de perturber les gènes nuisibles ou de réparer les gènes mutés.

Produits de thérapie génique cellulaire dérivés du patient: les cellules sont retirées du patient, génétiquement modifiées (souvent à l’aide d’un vecteur viral) puis renvoyées au patient.

En thérapie génique, les scientifiques peuvent faire plusieurs choses en fonction du problème présent. Ils peuvent remplacer un gène qui cause un problème médical par un gène qui n’en contient pas, ajouter des gènes pour aider le corps à combattre ou traiter la maladie, ou désactiver les gènes qui causent des problèmes. Afin d’insérer de nouveaux gènes directement dans les cellules, les scientifiques utilisent un véhicule appelé «vecteur» qui est génétiquement modifié pour délivrer le gène.

Les virus, par exemple, ont une capacité naturelle à transmettre du matériel génétique aux cellules et peuvent donc être utilisés comme vecteurs. Avant qu’un virus puisse être utilisé pour transporter des gènes thérapeutiques dans les cellules humaines, il est cependant modifié pour supprimer sa capacité à provoquer une maladie infectieuse.

La thérapie génique peut être utilisée pour modifier les cellules à l’intérieur ou à l’extérieur du corps. Quand c’est fait à l’intérieur du corps, un médecin injectera le vecteur portant le gène directement dans la partie du corps qui a des cellules défectueuses.

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